老年性痴呆症与大脑皮层和皮下神经元的退化有关，但其病因目前并未完全研究清楚。随着直接针对老年性痴呆症的大量基础和临床研究的开展，有效的药物治疗正逐渐成为可能。目前对这一类疾病的药物治疗主要从两方面入手，一是治疗行为和心理症状，二是改善认知功能，以尽可能推迟疾病的发生，延缓症状的加重进程，使病人的生活舒适一些。
近年来，改善老年性痴呆症认知功能的药物层出不穷，国内外研究表明，这类药物的使用可以使一部分患者的轻度痴呆症状(包括认知障碍和行为障碍)得到改善，对中重度痴呆患者则能有效延缓疾病的进展。目前国内市场上已有或即将面市的药物主要是胆碱能药物，目的在于提高胆碱能神经元的功能，以改善认知功能，因为已有研究提示胆碱能与学习记忆有关。
常见的胆碱能药物主要是胆碱酯酶抑制剂。他克林是第一代乙酰胆碱酯酶抑制剂，但由于该药的副作用(如肝脏毒性)发生率高而限制了其临床应用，现已基本不用了。
多奈哌齐是第二代治疗老年性痴呆症的药物，与他克林相比更为安全有效，现已在国内上市。
重酒石酸卡巴拉汀也属第二代胆碱酯酶抑制剂，国内外临床试验表明该药对老年性痴呆症患者的认知障碍及日常活动能力具有一定的改善作用，且副作用较少。该药近期已在国内上市。
石杉碱甲是我国研究人员从植物千层塔中提取的一种生物碱，也是一种高选择性胆碱酯酶抑制剂，具有一定的改善记忆能力和提高认知功能的作用，目前国内正在开展研究，探讨其治疗老年性痴呆症的有效性和安全性。
近10年来已发现，精神药物对精神行为症状具有一定的治疗作用，比如，抗抑郁药(如舍曲林、氟西汀、帕罗西汀等)对改善患者伴发的抑郁症状有效；抗焦虑药和镇静催眠药可用于焦虑和夜间失眠的患者，但要警惕药物的过度镇静作用及可能引起的共济失调和跌倒等。抗精神病药物(如氟哌啶醇、甲硫达嗪等)一直被认为对部分病人的幻觉、妄想及焦虑、攻击行为等症状有效，但可能引起锥体外系副反应及可能加重记忆力减退，甚至影响老年性痴呆症患者的意识状态，因此选用时应相当慎重。近年来出现的新型抗精神病药物(如利培酮、奥兰扎平等)因对精神病性症状具有一定的疗效，而且副作用甚微，因而可能更适合于老年性痴呆症患者。
总之，老年性痴呆症的治疗关键是早期诊断，这样才能早期药物干预，阻止疾病的进一步发展。此外，定期复诊，让医生了解病情的发展变化，并及早发现和治疗伴发的其它疾病，是进一步改善老年性痴呆症患者预后的有效途径。
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